美国开辟多通道加速新药审批

　　美国北卡罗来纳州的多瓦制药公司去年底提交了一种治疗血小板减少症的新药，提交申请后6个月就获批上市。

　　这是美国食品和药物管理局（下称“药管局”）加速新药审批的新例证。与通常程序需要10个月相比，美药管局同意该药物走“优先审评”通道，时间缩短4个月。为在一些情况下挽救生命，美药管局开辟了多条通道加速新药开发和审批，并在患者需要“救命药”时做到灵活处理。

　　美药管局目前已开通“优先审评”“快速通道”“突破性疗法”以及“加速审批”4个特别通道，对药物从开发到上市的不同阶段给予支持。这些药物主要用于治疗严重疾病，而且治疗这类疾病的现有药物通常无法满足医疗需求。

　　“优先审评”只针对最后的审评阶段，不加速临床试验。每种药物申请时，美药管局都会决定是否适用这一程序。

　　“快速通道”则允许药企在研发阶段就提出申请，让美药管局提早介入，及时给出指导意见，从而加速研发。

　　“突破性疗法”对药物的筛选更为严格，它要求初步临床试验表明，药物在一个或多个有临床意义的指标上，较现有疗法有显著改善。使用该渠道不但享有“快速通道”的所有权利，还能得到美药管局从一期临床试验开始的格外关照。

　　“加速审批”可使药物在最终临床结果得出前获批。审批能否加速需要申请人与审评部门讨论，无明确时间表；而申请前三种特别通道，美药管局须在60天内回应。

　　美药管局还为治疗罕见病的“孤儿药”研发开辟了特别通道。

　　由于罕见病患者数量少，难以满足临床试验所需人数要求，美药管局降低了针对“孤儿药”的临床试验要求，另外还有税收减免等手段推动“孤儿药”研发。

　　2017年6月，美药管局发布“孤儿药现代化计划”，提出在90天内，即当年9月21日前，处理所有提交时间超过120天的申请，此后所有新申请须在90天内得到回应。

　　一款原创新药从研发到上市，可能有超过十年的漫长历程。以前面提到的治疗血小板减少症的口服药物Doptelet为例，该药物2009年10月进行一期临床试验，2012年2月开始三期临床试验，新药申请直到去年底才提交。

　　因此，在一些药物漫长的临床试验期间，可能有不少重症患者愿意尝试对他们而言的“救命药”，但仍然需要等到药物通过审批后上市。针对这种状况，美政府5月30日签署了被称为“尝试权”的新法案，允许绝症病人使用尚未获美药管局批准、处于试验阶段的药物。

　　该法案规定，濒临死亡或罹患可能导致显著早亡疾病的患者，有权寻求已通过美药管局一期临床试验但尚未获批上市的药物。此前，美国多数州已实施了本州的“尝试权”法。

　　另外，美药管局还有“同情用药”项目，如患者满足病情严重、没有其他疗法且无法被招募进入临床试验等条件，可申请使用研究中的药物。

记者 周舟 华盛顿报道